Em um recente estudo desenvolvido por cientistas do The Scripps Research Institute (TSRI), foi revelado que um novo composto tem melhorado significativamente diversos aspectos de células retiradas diretamente de pacientes que sofrem uma anomalia na estrutura de seu RNA. Os cientistas do instituto localizado na Flórida, EUA, criaram pela primeira vez o candidato a novo fármaco, que teria grande capacidade de neutralizar – e até mesmo apagar – esses defeitos localizados no RNA, os grandes causadores de doenças hereditárias e incuráveis, que envolvem perdas gradativas dos movimentos do corpo.

Essas doenças são causadas por aquilo que os médicos chamam de repetição de pentanucleotídeos, uma sequência genética de cinco nucleotídeos que são repetidos muitas vezes mais do que o normal, e que, com isso, acabam afetando as mitocôndrias, as fontes de energia de nossas células. O novo candidato a fármaco, conhecido como 2AU-2, tem como alvo justamente essas repetições.

“Mais de 30 doenças, todas elas incuráveis, são causados por repetições de RNA”, disse o professor do TSRI Matthew Disney, que liderou o estudo. “Identificamos pequenas moléculas que têm como alvo pares de bases no RNA. Munidos desta informação, projetamos o primeiro candidato à droga, que irá se ligar aos defeitos que causam essas doenças. A aplicação do candidato à droga retorna certos aspectos das células a níveis saudáveis – é como se os defeitos não estivessem mais lá”.

Segundo o primeiro autor do estudo, Wang-Yong Yang, “A bioatividade potente do 2AU-2  sugere fortemente que os nossos esforços poderiam ter ampla aplicabilidade para o desenvolvimento de outros compostos, que teriam como alvo outros tipos de RNA. Mais que 70% da estrutura secundária de RNA é composta por emparelhamento de bases”.

O grupo de Matthew tem desenvolvido novas ferramentas para identificação das interações entre as estruturas de RNA e os candidatos a fármacos. Um banco de dados destas interações já foi utilizado para conceber várias pequenas moléculas.

O estudo foi publicado no dia 01 de junho, no jornal científico Nature Communications.

Torçamos, então, para que os estudos continuem e que realmente sejam confirmados os resultados promissores, o que contribuiria bastante com o combate a dezenas de distúrbios, incluindo a Doença de Huntington, a Distrofia Miotônica e os diversos tipos de Ataxia Espinocerebelar.